F508del-CFTR Mutasyonu Açısından Heterozigot, 12 Yaş ve Üzeri Kistik Fibrozis Hastalarında VX-661'in Ivacaftor ile Kombinasyonunun Etkinliğini ve Güvenliğini Değerlendiren Bir Çalışma

Sade dilde özet

Bu çalışma, VX-661 ilacının Ivacaftor ile birlikte kullanımının kistik fibrozis (cystic fibrosis) hastalarındaki etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmiştir. Çalışmaya, F508del-CFTR mutasyonu açısından heterozigot olan, 12 yaş ve üzeri hastalar alınmıştır. Çalışma Faz 3 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 3 (Phase 3)

Durum

Tamamlandı

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Müdahale

VX-661 plus ivacaftor combination, Ivacaftor, Placebo (matched to VX-661 plus ivacaftor combination), Placebo (matched to ivacaftor)

Başlangıç

01.08.2015

Tahmini bitiş

07.06.2016

Ülkeler

United States, Australia, Austria, Canada, France, Israel, Spain

İlgili genler

Merkezler

• Birmingham, United States
• La Jolla, United States
• Los Angeles, United States
• Denver, United States
• Miami, United States
• Atlanta, United States
• Chicago, United States
• Indianapolis, United States
• New Orleans, United States
• Ann Arbor, United States
• Detroit, United States
• Minneapolis, United States
• Kansas City, United States
• Omaha, United States
• New York, United States
• Cincinnati, United States
• Memphis, United States
• Austin, United States
• Dallas, United States
• Richmond, United States
• Seattle, United States
• Spokane, United States
• Brisban, Australia
• Chermside, Australia
• Herston, Australia
• Innsbruck, Australia
• Westmead, Australia
• Graz, Austria
• Innsbruck, Austria
• Salzburg, Austria
• Vancouver, Canada
• Montreal, Canada
• Bron, France
• Montpellier, France
• Paris, France
• Haifa, Israel
• Hashomer, Israel
• Jerusalem, Israel
• Petah Tikva, Israel
• Barcelona, Spain

+1

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Confirmed diagnosis of CF defined as a sweat chloride value greater than or equal to (\>=)60 millimole per liter (mmol/L) by quantitative pilocarpine iontophoresis.
* Heterozygous for the F508del-CFTR mutation and with a second CFTR mutation that is not likely to respond to VX-661 and/or ivacaftor therapy, genotype to be confirmed via assessment at the Screening Visit.
* Forced Expiratory Volume in 1 Second (FEV1) \>=40 percent (%) and less than or equal to (\<=)90% of predicted normal for age, sex, and height at Screening Visit.

Exclusion Criteria:

* History of any comorbidity that, in the opinion of the investigator, might confound the results of the study or pose an additional risk in administering study drug to the participant.
* An acute upper or lower respiratory infection, pulmonary exacerbation, or changes in therapy (including antibiotics) for pulmonary disease within 28 days before Day 1 (first dose of study drug).
* History of solid organ or hematological transplantation.
* Ongoing or prior participation in an investigational drug study or use of commercially available CFTR modulator within 30 days of screening.
* Pregnant or nursing females.