Choroideremia Gene Therapy Clinical Trial
Bu çalışma, koroideremi (choroideremia) adı verilen kalıtsal göz hastalığında AAV2-REP1 adlı bir gen terapisinin göze enjeksiyon yoluyla verilmesini incelemiştir. Çalışmaya, genetik olarak doğrulanmış koroideremi tanısı olan, 18 yaş ve üzeri erkek hastalar alınmıştır. Çalışma Faz 2 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * 18 Years and older * Male * Able to give informed consent * Genetically confirmed diagnosis of choroideremia * Active disease visible clinically within the macula region * Best-corrected visual acuity equal to or worse than 20/32 but better than or equal to 20/200 in the study eye. Exclusion Criteria: * Female * Under the age of 18 * History of amblyopia in the study eye * Men unwilling to use barrier contraception methods * Relevant grossly asymmetrical disease or other ocular morbidity which might confound use of the fellow eye as a long-term control * Any other significant ocular and non-ocular disease/disorder or retinal surgery * Contraindication to use of medications or contrast agents * Participated in research study involving an investigational product in the past 12 weeks * Having had gene or cellular therapy at any time prior to this study.