Ex Vivo Gen Tedavisi Uygulanan Transfüzyon Bağımlı β-Talasemi (TDT) Hastalarının Uzun Dönem İzlemi

Sade dilde özet

Bu çok merkezli çalışma, bluebird bio destekli ana klinik çalışmalarda ex vivo gen tedavisi ürünü uygulanmış transfüzyon bağımlı β-talasemi (transfusion-dependent β-thalassemia, TDT) hastalarının uzun dönem güvenlik ve etkinlik izlemini yapmaktadır. Ana çalışmaların yaklaşık 2 yıllık süresinin ardından uygun katılımcılar 13 yıl daha, yani ürün infüzyonundan sonra toplam 15 yıl boyunca takip edilmektedir. Bu çalışmada araştırma amaçlı yeni bir ilaç uygulanmamakta; katılım için ana çalışmada tedavi görmüş olmak ve yazılı onam gerekmektedir.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

N/A

Durum

Devam ediyor, katılım kapalı

Sponsor

Genetix Biotherapeutics Inc.

Müdahale

Safety and efficacy assessments

Başlangıç

01.01.2014

Tahmini bitiş

01.11.2035

Ülkeler

United States, Australia, France, Germany, Greece, Italy, Thailand, United Kingdom

İlgili genler

Merkezler

• Oakland, United States
• Chicago, United States
• Bethesda, United States
• New York, United States
• Philadelphia, United States
• Charleston, United States
• Sydney, Australia
• Marseille, France
• Paris, France
• Hanover, Germany
• Heidelberg, Germany
• Thessaloniki, Greece
• Rome, Italy
• Bangkok, Thailand
• London, United Kingdom

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Provision of written informed consent for this study by subjects, or as applicable, subject's parent(s)/legal guardian(s)
* Treated with drug product for therapy of transfusion-dependent β-thalassemia in a bluebird bio-sponsored clinical study

Exclusion Criteria:

* There are no exclusion criteria for this study