Clinical Trial of Gene Therapy for the Treatment of Leber Congenital Amaurosis (LCA)
Bu çalışma, RPE65 eksikliğine bağlı Leber konjenital amorozis (Leber congenital amaurosis, LCA) hastalarında AAV RPE65 adlı bir gen terapisinin güvenliğini ve etkisini incelemiştir. Çalışmaya, RPE65 eksikliği ile uyumlu erken başlangıçlı ağır retina distrofisi olan, 3 yaş ve üzeri kişiler alınmıştır. Çalışma Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Key Inclusion Criteria: * Aged 3 years or older * Early-onset severe retinal dystrophy consistent with RPE65 deficiency Key Exclusion Criteria: * Females who are pregnant or breastfeeding * Have participated in another research study involving an investigational therapy for ocular disease within the last 6 months.