Leber Konjenital Amorozis (LCA) Tedavisi İçin Gen Terapisi Klinik Araştırması

Sade dilde özet

Bu çalışma, RPE65 eksikliğine bağlı Leber konjenital amorozis (Leber congenital amaurosis, LCA) hastalarında AAV RPE65 adlı bir gen terapisinin güvenliğini ve etkisini incelemiştir. Çalışmaya, RPE65 eksikliği ile uyumlu erken başlangıçlı ağır retina distrofisi olan, 3 yaş ve üzeri kişiler alınmıştır. Çalışma Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

PHASE1/PHASE2

Durum

Tamamlandı

Sponsor

MeiraGTx UK II Ltd

Müdahale

AAV RPE65

Başlangıç

01.04.2016

Tahmini bitiş

01.12.2018

Ülkeler

United States, United Kingdom

İlgili genler

Merkezler

• Ann Arbor, United States
• London, United Kingdom

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Key Inclusion Criteria:

* Aged 3 years or older
* Early-onset severe retinal dystrophy consistent with RPE65 deficiency

Key Exclusion Criteria:

* Females who are pregnant or breastfeeding
* Have participated in another research study involving an investigational therapy for ocular disease within the last 6 months.