Yükleniyor... / Loading...
Study of Ataluren in ≥2 to <5 Year-Old Male Participants With Duchenne Muscular Dystrophy
Bu çalışma, Duchenne kas distrofisi (Duchenne muscular dystrophy) olan ve dystrophin geninde (DMD) nonsens (anlamsız) mutasyon taşıyan 2 ila 5 yaş altı erkek çocuklarda Ataluren ilacını değerlendirmektedir. Çalışmaya, en az 12 kg ağırlığında ve DMD tanısı almış küçük erkek çocuklar alınmıştır. Faz 2 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * Males ≥2 to \<5 years of age * Body weight ≥12 kg * Diagnosis of DMD * Nonsense mutation in at least 1 allele of the dystrophin gene Exclusion Criteria: * Participation in any other drug or device clinical investigation * Ongoing use of prohibited concomitant medications