Yükleniyor... / Loading...
Safety and Efficacy Trial of AAV Gene Therapy in Patients With CNGA3 Achromatopsia (A Clarity Clinical Trial)
Bu çalışma, CNGA3 genindeki mutasyonlara bağlı akromatopsi (achromatopsia) olan hastalarda AGTC-402 adlı bir AAV gen terapisinin güvenliğini ve etkililiğini incelemektedir. Çalışmaya, CNGA3 geninin her iki alelinde mutasyon belgelenmiş, akromatopsi tanısıyla uyumlu retina hastalığı olan kişiler alınmıştır. Çalışma Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmekte olup şu an katılımcı almamakta ancak devam etmektedir (active, not recruiting).
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: 1. Male or female subjects with documented mutations in both alleles of the CNGA3 gene; 2. Retinal disease consistent with a clinical diagnosis of achromatopsia; 3. At least 18 years of age for Groups 1, 2, 3, 4, and 5. At least 6 years of age for Group 3a, and and 4-8 years of age for Groups 4a and 6; 4. Able to perform tests of visual and retinal function; 5. Visual acuity in the study eye not better than 55 ETDRS letters (Snellen equivalent 20/80) based on the average of two examinations at the baseline visit; 6. Acceptable laboratory parameters; 7. For females of childbearing potential: A negative pregnancy test within 2 days before administration of study agent. Exclusion Criteria include: 1. Best-corrected visual acuity difference between the two eyes of \> 15 ETDRS letters (3 lines); 2. Evidence of degenerative myopia in the study eye; 3. Pre-existing eye conditions that would contribute to vision loss in either eye or increase the risk of subretinal injection in the study eye.