Long-Term Follow-Up Gene Therapy Study for Leber Congenital Amaurosis OPTIRPE65 (Retinal Dystrophy Associated With Defects in RPE65)
Bu çalışma, RPE65 kusurlarına bağlı Leber konjenital amorozis (Leber congenital amaurosis) nedeniyle daha önce AAV OPTIRPE65 gen terapisi almış hastaların uzun süreli takibini amaçlamıştır. Çalışmaya, daha önceki Faz I/II doz artırma çalışmasına katılmış ve tedavi görmüş kişiler alınmıştır. Çalışma faz uygulanmayan bir takip araştırması olarak yürütülmüş ve tamamlanmıştır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * Were enrolled and treated in the prior open-label, Phase I/II, dose escalation study involving intraocular administration of AAV2/5-OPTIRPE65 Exclusion Criteria: * Individuals will be excluded if they are unwilling or unable to meet with the requirements of the study.