Leber Konjenital Amorozis İçin Uzun Süreli Takip Gen Terapisi Çalışması OPTIRPE65 (RPE65 Kusurlarıyla İlişkili Retina Distrofisi)

Sade dilde özet

Bu çalışma, RPE65 kusurlarına bağlı Leber konjenital amorozis (Leber congenital amaurosis) nedeniyle daha önce AAV OPTIRPE65 gen terapisi almış hastaların uzun süreli takibini amaçlamıştır. Çalışmaya, daha önceki Faz I/II doz artırma çalışmasına katılmış ve tedavi görmüş kişiler alınmıştır. Çalışma faz uygulanmayan bir takip araştırması olarak yürütülmüş ve tamamlanmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

N/A

Durum

Tamamlandı

Sponsor

MeiraGTx UK II Ltd

Müdahale

AAV OPTIRPE65

Başlangıç

01.11.2016

Tahmini bitiş

01.07.2023

Ülkeler

United States, United Kingdom

İlgili genler

Merkezler

• Ann Arbor, United States
• London, United Kingdom

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Were enrolled and treated in the prior open-label, Phase I/II, dose escalation study involving intraocular administration of AAV2/5-OPTIRPE65

Exclusion Criteria:

* Individuals will be excluded if they are unwilling or unable to meet with the requirements of the study.