Akromatopsi (CNGB3) için Gen Terapisi

Sade dilde özet

Bu çalışma, CNGB3 geniyle ilişkili akromatopsi (achromatopsia, renk körlüğüne yol açan kalıtsal bir göz hastalığı) olan kişilerde AAV taşıyıcı kullanılarak uygulanan bir gen terapisini (AAV-CNGB3) incelemektedir. Çalışmaya, retina uzmanı tarafından akromatopsi tanısı doğrulanmış, 3 yaş ve üzeri kişiler alınmıştır. Çalışma Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

PHASE1/PHASE2

Durum

Tamamlandı

Sponsor

MeiraGTx UK II Ltd

Müdahale

AAV - CNGB3

Başlangıç

16.01.2017

Tahmini bitiş

25.10.2019

Ülkeler

United States, United Kingdom

İlgili genler

Merkezler

• Ann Arbor, United States
• London, United Kingdom

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Are aged 3 years or older
* Have achromatopsia confirmed by a retinal specialist (CI or PI)

Exclusion Criteria:

* Are females who are pregnant or breastfeeding
* Have participated in another research study involving an investigational medicinal therapy for ocular disease within the last 6 months
* Have any other condition that the CI/PI considers makes them inappropriate for entry into the trial