RDEB için Gentamisin

Sade dilde özet

Bu çalışma, COL7A1 geninde nonsense (anlamsız) mutasyon taşıyan resesif distrofik epidermolizis bülloza (recessive dystrophic epidermolysis bullosa, RDEB) olan hastalarda Gentamicin Sulfate tedavisini incelemektedir. RDEB, ciltte kolay kabarcık oluşumuna yol açan kalıtsal bir hastalıktır. Çalışmaya, cilt katmanlarında C7 proteini eksik ya da azalmış olan hastalar alınmıştır. Çalışma Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

PHASE1/PHASE2

Durum

Tamamlandı

Sponsor

University of Southern California

Müdahale

Gentamicin Sulfate

Başlangıç

02.02.2017

Tahmini bitiş

31.08.2018

Ülkeler

United States

İlgili genler

Merkezler

• Los Angeles, United States

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

(i) RDEB patients with a nonsense mutation in COL7A1 in either one or two alleles (ii) An absence or decrease in C7 expression at their DEJ when compared to that of normal human skin.

Exclusion Criteria:

(i) Pre-existing renal or auditory impairment (ii) Allergies to aminoglycosides or sulfate compounds (iii) Pregnancy (iv) Exposure to gentamicin within the past 6 weeks.