Yükleniyor... / Loading...
A Study of Recombinant AAV2/6 Human Factor 8 Gene Therapy SB-525 (PF-07055480) in Subjects With Severe Hemophilia A
Bu çalışma, ağır hemofili A (severe hemophilia A) hastalarında SB-525 (PF-07055480) adlı bir gen terapisini incelemektedir; bu tedavi, kanda eksik olan pıhtılaşma faktörünü üreten geni hücrelere ulaştırmayı amaçlar. Çalışmaya, ağır hemofili A tanısı olan 18 yaş ve üzeri erkek hastalar katılabilmiştir. Çalışma Faz 2 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * Male ≥18 years of age * Severe hemophilia A (past evidence of circulating FVIII activity of \< 1% normal) * Treated or exposed to FVIII concentrates or cryoprecipitate for at least 150 exposure days * ≥12 bleeding episodes if receiving on-demand therapy over the preceding 12 months * Agree to use double barrier contraceptive until at least 3 consecutive semen samples are negative for AAV 2/6 after SB-525 infusion Exclusion Criteria: * Presence of neutralizing antibodies * Current inhibitor, or history of FVIII inhibitor (except for transient low titer inhibitor detected in childhood) * History of hypersensitivity response to FVIII * History of Hepatitis B or HIV-1/2 infection * History of Hepatitis C, unless viral assays in two samples, collected at least 6 months apart, are negative * Evidence of any bleeding disorder in addition to hemophilia A * Markers of hepatic inflammation or overt or occult cirrhosis * History of chronic renal disease or creatinine ≥ 1.5 mg/dL * Presence of liver mass on magnetic resonance imaging (MRI), or, positive alpha fetoprotein * Presence of \> grade 2 liver fibrosis on elastography for subjects with history of treated Hepatitis C or suspicion of chronic liver disease