Lentiviral FVIII Gen Terapisi

Sade dilde özet

Bu Faz 1 (Phase 1) çalışma, hemofili A (hemophilia A) hastalarında insan pıhtılaşma faktörü VIII'i üreten işlevsel geni hücrelere taşımak için gelişmiş bir lentiviral vektör (lentiviral vector) kullanmaktadır. Hastanın kendi kök hücreleri laboratuvarda gen aktarımıyla değiştirilip geri verilmekte, bu uygulamanın güvenliği ve etkinliği değerlendirilmektedir. Çalışmaya, endojen faktör VIII düzeyi 2 IU/dL veya normalin %2'sinin altında olan ve yılda ortalama en az 4 kanama atağı yaşayan, 2 yaş ve üzeri erkek hastalar alınmaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 1 (Phase 1)

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Müdahale

YUVA-GT-F801

Başlangıç

01.06.2025

Tahmini bitiş

01.06.2028

Ülkeler

China

İlgili genler

Merkezler

• Shenzhen, China

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

1. Able to provide informed consent and comply with requirements of the study.
2. Males ≥2 years with confirmed diagnosis of hemophilia A (endogenous factor VIII ≤2 IU/dL or ≤2% of normal).
3. A minimum average of 4 bleeding events per year requiring episodic treatment of factor VIII infusions or prophylactic factor VIII infusions.
4. No measurable factor VIII inhibitor as assessed by the central laboratory and have no prior history of inhibitors to factor VIII protein.
5. Agree to use reliable barrier contraception until 3 consecutive samples are negative for vector sequences.

Exclusion Criteria:

1. Significant liver dysfunction as defined by abnormal alanine transaminase, bilirubin and alkaline phosphatase.
2. History of inhibitor against factor VIII.
3. Evidence of active hepatitis B or C and currently on antiviral therapy.
4. Have serological evidence of HIV-1 or HIV-2 with CD4 counts ≤200/mm3 (subjects who are HIV+ and stable with CD4 count \>200/mm3 and undetectable viral load are eligible to enroll).
5. Any evidence of active infection or any immunosuppressive disorder.
6. Participated in a gene transfer trial within the last 6 months or in a clinical trial with an investigational drug within the last 12 weeks.
7. Unable or unwilling to comply with study assessments.