Transfüzyona Bağımlı Beta-talasemi (beta-thalassemia) İçin OTL-300 ile Tedavi Edilen Deneklerin Uzun Süreli Takibi (TIGET-BTHAL)

Sade dilde özet

Bu çalışma, transfüzyona bağımlı beta-talasemi (beta-thalassemia) için OTL-300 adlı gen terapisiyle tedavi edilmiş kişilerin uzun süreli güvenlik ve etkililik açısından takibini amaçlamaktadır. Daha önce TIGET-BTHAL çalışmasını tamamlamış, OTL-300 tedavisi almış ve tedavi sonrası iki yıl izlenmiş kişiler için tasarlanmıştır. Çalışma faz uygulanmayan bir çalışma olarak yürütülmekte; şu an katılımcı almamakta ancak devam etmektedir (active, not recruiting).

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz dışı

Durum

Devam ediyor, katılım kapalı

Sponsor

IRCCS San Raffaele

Müdahale

Safety and Efficacy assessments

Başlangıç

04.10.2017

Tahmini bitiş

01.06.2026

Ülkeler

Italy

İlgili genler

Merkezler

• Milan, Italy

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Subjects who have completed study TIGET-BTHAL i.e. who have received treatment and been followed for two years post treatment with OTL-300.
* For adults; capable of giving signed informed consent. For children; informed assent and/or consent in writing signed by the subject and/or parent(s) / legal representative (according to local regulations and age of the subject).

Exclusion Criteria:

* None