DMD Olan Ergen ve Çocuklarda Mikrodistrofin Gen Transferi Çalışması

Sade dilde özet

Bu çalışma, DMD genindeki mutasyonlara bağlı Duchenne musküler distrofi (Duchenne muscular dystrophy) olan ergen ve çocuklarda, SGT-001 adlı bir mikrodistrofin gen terapisini incelemektedir. Çalışmaya, klinik olarak DMD tanısı konmuş ve distrofin gen mutasyonu doğrulanmış, kardiyak ve solunum işlevi stabil olan hastalar alınmıştır. Çalışma Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmekte; şu an katılımcı almamakta ancak devam etmektedir (active, not recruiting).

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

PHASE1/PHASE2

Durum

Devam ediyor, katılım kapalı

Sponsor

Solid Biosciences Inc.

Müdahale

SGT-001

Başlangıç

06.12.2017

Tahmini bitiş

15.10.2026

Ülkeler

United States

İlgili genler

Merkezler

• Los Angeles, United States
• Gainesville, United States

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Established clinical diagnosis of DMD and documented dystrophin gene mutation predictive of DMD phenotype
* Confirmed absence of dystrophin as determined by muscle biopsy (ambulatory participants)
* Anti-AAV9 antibodies below protocol-specified thresholds
* Stable cardiac and pulmonary function
* Adolescents: non-ambulatory by protocol-specified criteria
* Children: ambulatory by protocol-specified criteria
* Stable daily dose (or equivalent) of oral corticosteroids ≥ 12 weeks

Exclusion Criteria:

* Prior or ongoing medical condition or physical examination, ECG or laboratory findings that could adversely affect participant safety, compromise completion of treatment and follow-up, or impair assessment of study results
* Abnormal liver function
* Abnormal renal function
* Clinically significant coagulation abnormalities
* Impaired cardiovascular function based on cardiac MRI or ECHO
* Impaired respiratory function based on FVC % predicted or need for daytime ventilatory support
* Significant spinal deformity or presence of spinal rods
* Body mass index ≥ 95th percentile for age
* Exposure to another investigational drug within 3 months or 5 half-lives prior to screening
* Exposure to drugs affecting dystrophin or utrophin expression within 6 months prior to screening

Additional inclusion/exclusion criteria may apply.