Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) Olan Katılımcılarda Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) Gen Aktarım Tedavisinin Güvenliğini Değerlendiren Çalışma

Sade dilde özet

Bu çalışma, Duchenne musküler distrofisi (Duchenne muscular dystrophy, DMD) olan çocuklarda delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001) adlı gen aktarım tedavisinin güvenliğini değerlendirmektedir. Çalışmaya, DMD tanısı kesinleşmiş ve exon 18 ile 58 arasında çerçeve kayması (frameshift) mutasyonu taşıyan, 3 aylıktan 7 yaşına kadar çocuklar katılabilmektedir. Çalışma Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

PHASE1/PHASE2

Durum

Tamamlandı

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Müdahale

delandistrogene moxeparvovec

Başlangıç

04.01.2018

Tahmini bitiş

25.04.2023

Ülkeler

United States

İlgili genler

Merkezler

• Columbus, United States

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Cohort A participants: 3 months to 3 years of age, inclusive
* Cohort B participants: 4 to 7 years of age, inclusive
* Definitive diagnosis of DMD based on documented clinical findings and prior genetic testing.
* Ability to cooperate with motor assessment testing.
* Cohort A participants: No previous treatment with corticosteroids.
* Cohort B participants: Stable dose equivalent of oral corticosteroids for at least 12 weeks prior to screening and the dose is expected to remain constant (except for potential modifications to accommodate changes in weight) throughout the first year of the study.
* Cohorts A \& B: A frameshift mutation contained between exons 18 and 58 (inclusive).

Exclusion Criteria:

* Exposure to gene therapy, investigational medication, or any treatment designed to increase dystrophin expression within protocol specified time limits.
* Abnormality in protocol-specified diagnostic evaluations or laboratory tests.
* Presence of any other clinically significant illness, medical condition, or requirement for chronic drug treatment that in the opinion of the Investigator creates unnecessary risk for gene transfer.

Other inclusion or exclusion criteria could apply.