Hemofili A Hastalarında 4E13 vg/kg Dozunda Valoctocogene Roxaparvovec'in Etkililik ve Güvenliğini Değerlendiren Tek Kollu Çalışma

Sade dilde özet

Bu Faz 3 (Phase 3) çalışması, hemofili A (hemophilia A) hastalarında BMN 270 (valoctocogene roxaparvovec) gen tedavisinin damar yoluyla verilmesinden sonraki 49-52. haftalarda FVIII aktivitesi üzerinden etkililiğini değerlendirmektedir. Ayrıca 5. haftadan 52. haftaya kadar dışarıdan FVIII replasman tedavisi kullanımına ve kanama atağı sayısına etkisi incelenmektedir. Çalışmaya, tıbbi öyküyle belgelenmiş kalıntı FVIII düzeyi 1 IU/dL veya altında olan, çalışma öncesi en az 12 ay koruyucu FVIII replasman tedavisi almış 18 yaş ve üzeri erkek hastalar alınmaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 3 (Phase 3)

Durum

Tamamlandı

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Müdahale

Valoctocogene Roxaparvovec (BMN 270)

Başlangıç

14.03.2018

Tahmini bitiş

05.06.2023

Ülkeler

United States

İlgili genler

Merkezler

• Pittsburgh, United States

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

1. Males ≥ 18 years of age with hemophilia A and residual FVIII levels ≤ 1 IU/dL as evidenced by medical history.
2. Must have been on prophylactic FVIII replacement therapy for at least 12 months prior to study entry.
3. Treated/exposed to FVIII concentrates or cryoprecipitate for a minimum of 150 exposure days.
4. No previous documented history of a detectable FVIII inhibitor of less than 0.6 Bethesda Units (BU).

Exclusion Criteria:

1. Detectable pre-existing antibodies to the AAV5 capsid.
2. Any evidence of active infection or any immunosuppressive disorder, including HIV infection.
3. Significant liver dysfunction, prior liver biopsy showing significant fibrosis, liver cirrhosis of any etiology or history of hepatic malignancy.
4. Evidence of any bleeding disorder not related to hemophilia A.
5. Active Hepatitis C.
6. Prior treatment with any vector/gene transfer agent.