Long-Term Follow-up Study for Patients From AVXS-101-CL-101
Bu çalışma, SMA Tip 1 için yürütülen AVXS-101-CL-101 gen replasman tedavisi klinik araştırmasında onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma) uygulanmış hastaların uzun dönem güvenlik izlemini yapmaktadır. Hastalar ana çalışmadan bu izlem çalışmasına geçmekte ve 15 yıla kadar sürekli güvenlik takibine alınmaktadır. Katılım için AVXS-101-CL-101 çalışmasında onasemnogene abeparvovec-xioi almış olmak ve ebeveyn/yasal vasinin onam sürecini tamamlayıp çalışma işlemleri ile ziyaret takvimine uyması gerekmektedir.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: 1. Patient who received onasemnogene abeparvovec-xioi in the AVXS-101-CL-101 gene replacement therapy clinical trial for SMA Type 1. 2. Parent/legal guardian willing and able to complete the informed consent process, comply with study procedures and visit schedule. Exclusion Criteria: 1\. Parent/legal guardian unable or unwilling to participate in the long term follow up safety study.