AVXS-101-CL-101 Çalışmasındaki Hastalar İçin Uzun Dönem İzlem Çalışması

Sade dilde özet

Bu çalışma, SMA Tip 1 için yürütülen AVXS-101-CL-101 gen replasman tedavisi klinik araştırmasında onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma) uygulanmış hastaların uzun dönem güvenlik izlemini yapmaktadır. Hastalar ana çalışmadan bu izlem çalışmasına geçmekte ve 15 yıla kadar sürekli güvenlik takibine alınmaktadır. Katılım için AVXS-101-CL-101 çalışmasında onasemnogene abeparvovec-xioi almış olmak ve ebeveyn/yasal vasinin onam sürecini tamamlayıp çalışma işlemleri ile ziyaret takvimine uyması gerekmektedir.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

N/A

Durum

Devam ediyor, katılım kapalı

Sponsor

Novartis Gene Therapies

Müdahale

Onasemnogene Abeparvovec-xioi (Zolgensma)

Başlangıç

21.09.2017

Tahmini bitiş

02.12.2030

Ülkeler

United States

İlgili genler

Merkezler

• Columbus, United States

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

1. Patient who received onasemnogene abeparvovec-xioi in the AVXS-101-CL-101 gene replacement therapy clinical trial for SMA Type 1.
2. Parent/legal guardian willing and able to complete the informed consent process, comply with study procedures and visit schedule.

Exclusion Criteria:

1\. Parent/legal guardian unable or unwilling to participate in the long term follow up safety study.