Long-Term Safety and Efficacy of Spark-Sponsored Gene Therapies in Males With Hemophilia A
Bu çalışma, hemofili A (hemophilia A) hastası erkeklerde SPK-8011 veya SPK-8016 gen terapisinin uzun dönemli güvenliliğini ve etkililiğini izlemeyi amaçlayan bir uzun dönem takip (long-term follow-up) çalışmasıdır. Çalışmaya yalnızca daha önce Spark Therapeutics destekli SPK-8011-101 veya SPK-8016-101 çalışmalarında tek doz damar içi (intravenöz) uygulama almış kişiler katılabilmektedir. Katılımcılara yeni bir tedavi verilmemekte, mevcut tedavinin etkileri zaman içinde takip edilmektedir.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria Participants are eligible to be included in the study only if all of the following criteria apply: 1. Have received a single intravenous administration of SPK-8011 or SPK-8016 in either Study SPK-8011-101 or SPK-8016-101, respectively. 2. Understand the purpose and risks of the study and provide signed and dated informed consent before undergoing any study-specific procedures. Exclusion Criteria Participants are excluded from the study if any of the following criteria apply: 1.Unable or unwilling to comply with the schedule of visits and study assessments as described in this study protocol.