Hemofili A'lı Erkeklerde Spark Destekli Gen Terapilerinin Uzun Dönem Güvenliliği ve Etkililiği

Sade dilde özet

Bu çalışma, hemofili A (hemophilia A) hastası erkeklerde SPK-8011 veya SPK-8016 gen terapisinin uzun dönemli güvenliliğini ve etkililiğini izlemeyi amaçlayan bir uzun dönem takip (long-term follow-up) çalışmasıdır. Çalışmaya yalnızca daha önce Spark Therapeutics destekli SPK-8011-101 veya SPK-8016-101 çalışmalarında tek doz damar içi (intravenöz) uygulama almış kişiler katılabilmektedir. Katılımcılara yeni bir tedavi verilmemekte, mevcut tedavinin etkileri zaman içinde takip edilmektedir.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

N/A

Durum

Devam ediyor, katılım kapalı

Sponsor

Spark Therapeutics, Inc.

Müdahale

SPK-8011, SPK-8016

Başlangıç

14.08.2018

Tahmini bitiş

01.12.2032

Ülkeler

United States, Australia, Canada

İlgili genler

Merkezler

• Boston, United States
• Madison, United States
• Kansas City, United States
• Portland, United States
• Hershey, United States
• Philadelphia, United States
• Philadelphia, United States
• Pittsburgh, United States
• Richmond, United States
• Sydney, Australia
• Melbourne, Australia
• Toronto, Canada

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria

Participants are eligible to be included in the study only if all of the following criteria apply:

1. Have received a single intravenous administration of SPK-8011 or SPK-8016 in either Study SPK-8011-101 or SPK-8016-101, respectively.
2. Understand the purpose and risks of the study and provide signed and dated informed consent before undergoing any study-specific procedures.

Exclusion Criteria

Participants are excluded from the study if any of the following criteria apply:

1.Unable or unwilling to comply with the schedule of visits and study assessments as described in this study protocol.