Yükleniyor... / Loading...
Safety and Dose-Finding Study of DTX401 (AAV8G6PC) in Adults With Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa)
Bu Faz 1/2 (Phase 1/2) çalışmasının birincil amacı, Tip Ia glikojen depo hastalığı (glycogen storage disease type Ia, GSDIa) olan erişkinlerde DTX401 (AAV8G6PC, pariglasgene brecaparvovec) gen tedavisinin tek dozlarının güvenliğini ve her doz düzeyinde doz sınırlayıcı toksisite görülme sıklığını belirlemektir. Uygulamaya bir steroid rejimi eşlik etmektedir. Katılım için 18 yaş ve üzeri olmak, moleküler testle doğrulanmış GSDIa tanısı ve kan şekeri 60 mg/dL altında en az bir hipoglisemi atağı öyküsü bulunmak ile hastalığın stabil seyretmesi gerekmektedir.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Key Inclusion Criteria: * Males and females ≥18 years of age * Documented GSDIa with confirmation by molecular testing * Documented history of ≥1 hypoglycemic event with blood glucose \<60 mg/dL (\<3.33 mmol/L) * Patient's GSDIa disease is stable as evidenced by no hospitalization for severe hypoglycemia during the 4-week period preceding the screening visit Key Exclusion Criteria: * Anti-AAV8 neutralizing antibody titer ≥1:5 * Screening or Baseline (Day 0) blood glucose level \<60 mg/dL (\<3.33 mmol/L) * Liver transplant, including hepatocyte cell therapy/transplant * Presence of liver adenoma \>5 cm in size * Presence of liver adenoma \>3 cm and ≤5 cm in size that has a documented annual growth rate of ≥0.5 cm per year * Significant hepatic inflammation or cirrhosis as evidenced by imaging or any of the following laboratory abnormalities: alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) \> upper limit of normal (ULN), total bilirubin \> 1.5 x ULN, or alkaline phosphatase \> 2.5 x ULN Note additional inclusion/exclusion criteria may apply, per protocol.