Yükleniyor... / Loading...
Study of Adjunctive Ganaxolone Treatment in Children and Young Adults With CDKL5 Deficiency Disorder
Bu çalışma, CDKL5 eksikliği bozukluğu (CDKL5 Deficiency Disorder) olan çocuklarda ve genç yetişkinlerde nöbetleri azaltmak için mevcut tedaviye ek olarak verilen ganaxolone ilacını plaseboyla karşılaştırıyor. Katılım için genetik olarak doğrulanmış CDKL5 gen mutasyonu bulunan, iki veya daha fazla nöbet ilacına rağmen nöbetleri kontrol altına alınamayan hastalar uygundur. Faz 3 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * Genetically confirmed CDKL5 gene mutation, seizure onset by 1 year of age and lack of independent ambulation by 2 years of age * Failure to control seizures despite 2 or more anti-seizure medications * At least 16 seizures per 28 days of primary seizure types * On a stable regimen of 0-4 anti-seizure medications (Vagus nerve stimulator, ketogenic diet, and modified Atkins diet do not count towards this limit) * Additional Inclusion Criteria apply and can be discussed with study team Exclusion Criteria: * Previous exposure to ganaxolone * West Syndrome with hypsarrhythmia pattern on EEG or seizures predominantly of Infantile Spasms type * Use of adrenocorticotropic hormone (ACTH), prednisone or other glucocorticoid or use of moderate or strong inducers or inhibitors of CYP3A4/5/7 are prohibited * Use of tetrahydrocannabinol (THC) or cannabidiol (CBD) is prohibited during the double-blind phase, unless patient has a prescription of Epidiolex® * Exposure to any other investigational drug within 30 days or fewer than 5 half-lives prior to screening * Plasma allopregnanolone-sulfate (Allo-S) levels greater than or equal to 6.0 ng/ml at screening visit * Additional Exclusion Criteria apply and can be discussed with study team