Geç Başlangıçlı OTC Eksikliği Olan Yetişkinlerde DTX301'i Değerlendirmek için Uzun Dönem Takip

Sade dilde özet

Bu çalışma, geç başlangıçlı OTC eksikliği (ornithine transcarbamylase deficiency) olan yetişkinlerde DTX301 adlı gen terapisini alan hastaların uzun dönem sonuçlarını takip etmektedir. Çalışmaya, önceki 301OTC01 çalışmasının 52. hafta ziyaretini tamamlamış hastalar katılmaktadır. Çalışma faz uygulanmayan bir takip çalışması olarak yürütülmekte; şu an katılımcı almamakta ancak devam etmektedir (active, not recruiting).

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

N/A

Durum

Devam ediyor, katılım kapalı

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Müdahale

No Intervention

Başlangıç

30.08.2018

Tahmini bitiş

01.12.2029

Ülkeler

United States, Canada, France, Spain, United Kingdom

İlgili genler

Merkezler

• Aurora, United States
• Boston, United States
• New York, United States
• Cleveland, United States
• Calgary, Canada
• Bron, France
• Santiago de Compostela, Spain
• Barakaldo, Spain
• Birmingham, United Kingdom

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

1. Completed the Week 52 visit in Study 301OTC01.
2. Willing and able to provide written informed consent.
3. Willing, able, and committed to comply with scheduled study site visits, study procedures, and requirements.

Exclusion Criteria:

1. Planned or current participation in another interventional clinical study that may confound the efficacy or safety evaluation of DTX301 during the duration of this study.
2. Any clinically significant medical condition that, in the opinion of the investigator, would pose a risk to subject safety or would impede the study.