Lentiviral Gene Therapy for CGD
Bu çalışma, kronik granülomatöz hastalık (chronic granulomatous disease) olan hastalarda hastanın kendi kök hücrelerinin lentiviral bir yöntemle genetik olarak değiştirilip geri verilmesine dayalı gen terapisini inceliyor. Katılım için DNA dizilemesiyle tanısı doğrulanmış ve en az bir ciddi enfeksiyon veya inflamatuar komplikasyon nedeniyle hastaneye yatış gerektirmiş hastalar uygundur. Faz uygulanmayan bir çalışma olarak yürütülmekte ve halen katılımcı almaktadır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: 1. CGD patients \>= 0 years of age 2. Molecular diagnosis confirmed by DNA sequencing and supported by laboratory evidence for absent or significantly reduced biochemical activities of the NADPH-oxidase 3. Karnofsky-Index \> =70% 4. At least one prior, ongoing or refractory severe infection and/or inflammatory complications requiring hospitalization despite drug intervention 5. Written informed consent for adult patient, and assent for pediatric subjects seven years or older Exclusion Criteria: 1. Contraindication for leukapheresis (anaemia Hb \<8g/dl, cardiovascular instability, severe coagulopathy) or for administration of conditioning medication 2. Female patients who are pregnant or lactating as determined by history and/or positive pregnancy test