Yükleniyor... / Loading...
A Safety and Efficacy Study Evaluating CTX001 in Participants With Transfusion-Dependent β-Thalassemia
Bu tek kollu, açık etiketli, çok merkezli ve tek dozluk çalışma, transfüzyona bağımlı β-talasemi (transfusion-dependent β-thalassemia, TDT) olan katılımcılarda CTX001 (exagamglogene autotemcel, exa-cel) tedavisini değerlendirmektedir. Tedavi, hastanın kendi CD34+ insan hematopoietik kök ve öncü hücrelerinin CRISPR-Cas9 ile düzenlenmesine dayanmaktadır ve çalışma Faz 2/3 (Phase 2/3) kapsamında yürütülmektedir. Katılım için homozigot β-talasemi ya da β-talasemi/hemoglobin E (HbE) dahil bileşik heterozigot β-talasemi tanısının belgelenmesi gerekmekte; kayıt geçmiş verilerle yapılabilse de genotipin doğrulanması istenmektedir.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Key Inclusion Criteria: * Diagnosis of transfusion-dependent β-thalassemia (TDT) as defined by 1. Documented homozygous β-thalassemia or compound heterozygous β-thalassemia including β-thalassemia/hemoglobin E (HbE). Participants can be enrolled based on historical data, but a confirmation of the genotype using the study central laboratory will be required before busulfan conditioning 2. History of at least 100 mL/kg/year or ≥10 units/year of packed RBC transfusions in the prior 2 years before signing the consent or the last rescreening for patients going through re-screening * Eligible for autologous stem cell transplant as per investigator's judgment Key Exclusion Criteria: * A willing and healthy 10/10 Human Leukocyte Antigen (HLA)-matched related donor is available per investigator's judgement * Prior allo-HSCT * Participants with associated α-thalassemia and \>1 alpha deletion or alpha multiplications * Participants with sickle cell beta thalassemia variant * Clinically significant and active bacterial, viral, fungal, or parasitic infection as determined by the investigator * White blood cell (WBC) count \<3 × 10\^9/L or platelet count \<50 × 10\^9/L not related to hypersplenism Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply.