Direct Lentiviral Injection Gene Therapy for MLD
Bu çalışma, metakromatik lökodistrofi (metachromatic leukodystrophy, MLD) adlı kalıtsal hastalıkta doğrudan enjeksiyonla (omurilik içi ve damar içi) uygulanan bir lentiviral gen terapisini inceliyor. ARSA geni analiziyle MLD tanısı doğrulanmış, 1 aylık ve üzeri hastalar katılabiliyor. Çalışma faz uygulanmayan bir çalışma olarak yürütülmekte ve halen katılımcı almaktadır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: 1. MLD patient age \>= 1 month 2. ARSA gene sequence analysis to confirm MLD mutations 3. Scoring system for brain MR Imaging confirmed MLD 4. Parent / guardian / patient signing informed consent 5. Patients and their families have a strong willingness to participate in clinical trials, and are willing to bear all the consequences caused by the failure of the trial, and sign an informed consent form Exclusion Criteria: 1. HIV positive patients 2. Patients who are experiencing uncontrolled viral, bacterial or fungal infections, malignant tumors, heart abnormalities, liver dysfunction, or renal insufficiency 3. Cannot perform an MRI 4. Infection or dermatosis at pre-injection site 5. Any condition that may increase the subjects' risk or interfere with the results of the trial. In addition to MLD, there are other neurological disorders.