MLD için Doğrudan Lentiviral Enjeksiyonla Gen Terapisi

Sade dilde özet

Bu çalışma, metakromatik lökodistrofi (metachromatic leukodystrophy, MLD) adlı kalıtsal hastalıkta doğrudan enjeksiyonla (omurilik içi ve damar içi) uygulanan bir lentiviral gen terapisini inceliyor. ARSA geni analiziyle MLD tanısı doğrulanmış, 1 aylık ve üzeri hastalar katılabiliyor. Çalışma faz uygulanmayan bir çalışma olarak yürütülmekte ve halen katılımcı almaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz dışı

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Müdahale

Intrathecal and intravenous LV gene therapy

Başlangıç

31.05.2025

Tahmini bitiş

31.12.2030

Ülkeler

China

İlgili genler

Merkezler

• Shenzhen, China

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

1. MLD patient age \>= 1 month
2. ARSA gene sequence analysis to confirm MLD mutations
3. Scoring system for brain MR Imaging confirmed MLD
4. Parent / guardian / patient signing informed consent
5. Patients and their families have a strong willingness to participate in clinical trials, and are willing to bear all the consequences caused by the failure of the trial, and sign an informed consent form

Exclusion Criteria:

1. HIV positive patients
2. Patients who are experiencing uncontrolled viral, bacterial or fungal infections, malignant tumors, heart abnormalities, liver dysfunction, or renal insufficiency
3. Cannot perform an MRI
4. Infection or dermatosis at pre-injection site
5. Any condition that may increase the subjects' risk or interfere with the results of the trial. In addition to MLD, there are other neurological disorders.