Yükleniyor... / Loading...
A Safety and Efficacy Study Evaluating CTX001 in Subjects With Severe Sickle Cell Disease
Bu çalışma, ağır orak hücre hastalığı (sickle cell disease, SCD) olan kişilerde CTX001'in güvenliliğini ve etkililiğini araştırmıştır. CTX001, kişinin kendi kan kök hücrelerinin (otolog CD34+ hematopoetik kök ve öncü hücreler) laboratuvarda CRISPR-Cas9 yöntemiyle değiştirilip tek doz halinde geri verilmesine dayanır. Tek kollu, açık etiketli, çok merkezli Faz 1/2/3 (Phase 1/2/3) tasarımındaki çalışmaya, ağır SCD genotipi belgelenmiş, son iki yılda yılda en az iki ağır damar tıkayıcı kriz (vazo-okluzif kriz) geçirmiş ve otolog kök hücre nakline uygun bulunan kişiler alınmıştır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Key Inclusion Criteria: * Diagnosis of severe sickle cell disease as defined by: * Documented severe sickle cell disease genotype * History of at least two severe vaso-occlusive crisis events per year for the previous two years prior to enrollment * Eligible for autologous stem cell transplant as per investigators judgment Key Exclusion Criteria: * An available 10/10 human leukocyte antigen (HLA)-matched related donor * Prior hematopoietic stem cell transplant (HSCT) * Clinically significant and active bacterial, viral, fungal, or parasitic infection Other protocol defined inclusion/exclusion criteria may apply