Akromatopsi için Gen Terapisi (CNGA3)

Sade dilde özet

Bu çalışma, CNGA3 gen değişikliklerine bağlı akromatopsi (achromatopsia; renk körlüğüne yol açan kalıtsal bir göz hastalığı) olan hastalarda bir gen terapisini (AAV-CNGA3 adlı adeno-ilişkili virüs taşıyıcısı) incelemektedir. Çalışmaya, bir retina uzmanı tarafından akromatopsi tanısı doğrulanmış hastalar katılabilmiştir. Çalışma Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

PHASE1/PHASE2

Durum

Tamamlandı

Sponsor

MeiraGTx UK II Ltd

Müdahale

adeno-associated virus vector AAV- CNGA3

Başlangıç

12.08.2019

Tahmini bitiş

10.06.2021

Ülkeler

United States, United Kingdom

İlgili genler

Merkezler

• Ann Arbor, United States
• London, United Kingdom

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Are aged years or over
* Have achromatopsia confirmed by a retinal specialist investigator

Exclusion Criteria:

* Are females who are pregnant or breastfeeding
* Have participated in another research study involving an investigational medicinal therapy for ocular disease within the last 6 months
* Have any other condition that the investigator considers makes them inappropriate for entry into the trial