A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study of Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
Bu çalışma, Duchenne musküler distrofi (Duchenne muscular dystrophy, DMD; ilerleyici bir kas hastalığı) olan çocuklarda delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001) adlı gen terapisini plasebo ile karşılaştırarak değerlendirmektedir. Çalışmaya, DMD tanısı ve DMD geninde belgelenmiş mutasyonu olan, 18-58. eksonlar arasında çerçeve kaydırıcı mutasyon taşıyan hastalar katılabilmiştir. Çalışma Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * Established clinical diagnosis of DMD and documented dystrophin gene mutation of DMD phenotype. * Indication of symptomatic muscular dystrophy by protocol-specified criteria. * Ability to cooperate with motor assessment testing. * Stable dose equivalent of oral corticosteroids for at least 12 weeks. * A frameshift mutation contained between exons 18 and 58 (inclusive). Exclusion Criteria: * Impaired cardiovascular function on echocardiogram. * Prior or ongoing medical condition on physical examination, electrocardiogram, or laboratory findings that could adversely affect participant safety, compromise completion of follow-up, or impair assessment of study results. * Exposure to another investigational drug or exon skipping medication within 6 months of screening. * Exposure to an investigational or commercial gene therapy product. * Abnormal liver or renal function by protocol-specified criteria. Other inclusion/exclusion criteria apply.