Kistik Fibrozu Olan 2-5 Yaş Arası Çocuklarda Orkambi Tedavisi

Sade dilde özet

Bu çalışma, kistik fibroz (cystic fibrosis) olan ve F508del mutasyonu açısından homozigot olan 2-5 yaş arası çocuklarda Orkambi tedavisini incelemektedir. Çalışmaya, klinik olarak Orkambi tedavisine başlanmasına karar verilmiş, genel sağlık durumu iyi olan çocuklar katılabilmiştir. Çalışma faz uygulanmayan bir çalışma olarak yürütülmüş ve tamamlanmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

N/A

Durum

Tamamlandı

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Müdahale

Orkambi

Başlangıç

10.04.2019

Tahmini bitiş

16.06.2021

Ülkeler

United States

İlgili genler

Merkezler

• Philadelphia, United States

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Cystic fibrosis and homozygous for F508del mutations, approved for treatment
* Age: 2.0 to 5.9 years
* In usual state of good health
* A clinical decision has been made for subject to begin Orkambi treatment
* Family committed to the 6 to 8 month study protocol with visits to the Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) that will last 2-3 days for the baseline visit (Visit 1) prior to Orkambi and the 24 week visit (Visit 3) after clinically prescribed Orkambi treatment has begun, and will last up to 2 days for the 12 week visit (Visit 2) after Orkambi treatment has begun.

Exclusion Criteria:

* On parenteral nutrition
* Use of any medications that inhibit or induce cytochrome P450 (CYP) 3A
* Liver function tests elevated above 3x the reference range for age and sex
* Lung disease considered severe based on clinical impression by home CF center.
* Other illness affecting growth or nutritional status
* Other contraindications described for Orkambi therapy