Long-Term Follow-up Study of ADVM-043
Bu çalışma, daha önce ADVM-043 adlı gen terapisini almış ve alfa-1 antitripsin eksikliği (A1AT deficiency; kalıtsal bir hastalık) olan bireylerin uzun dönemde izlenmesini amaçlamaktadır. Yeni bir tedavi uygulanmayan bu çalışmaya, önceden ADVM-043 almış ve uzun dönem takip protokolündeki değerlendirmelere katılmayı kabul eden bireyler dahil edilmiştir. Çalışma faz uygulanmayan bir çalışma olarak yürütülmüş ve tamamlanmıştır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Key Inclusion Criteria: * The subject has A1AT deficiency and has previously received ADVM-043 gene therapy Key Exclusion Criteria: * The subject is unwilling or unable to participate in all required study evaluations in the long-term follow-up protocol * The subject is participating in another investigational treatment protocol * The subject is unable to understand the purpose and risks of the study or cannot provide a signed and dated informed consent form (ICF)