Yükleniyor... / Loading...
Neutralizing Antibody Seroprevalence Study With a Retrospective Component in Participants With Late-Onset Pompe Disease
Bu araştırma, geç başlangıçlı Pompe hastalığı (late-onset Pompe disease) olan kişilerde, deneysel bir gen terapisi olan SPK-3006'nın taşıyıcısına (kapsidine) karşı nötralizan antikorların ne sıklıkta bulunduğunu değerlendirmektedir. Çalışmaya, en az 18 aydır düzenli enzim replasman tedavisi (ERT) alan 18 yaş ve üzeri hastalar katılabilmiştir. Çalışma faz uygulanmayan bir çalışma olarak yürütülmüş ve tamamlanmıştır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * Provide written informed consent and authorization to use protected health information in accordance with national and local privacy regulations * Male or females ≥18 years of age * Currently on ERT using regular recombinant human GAA infusions for at least 18 months prior to screening * Documented history of clinically moderate late-onset Pompe disease. Exclusion Criteria: * History of HIV infection * Requires any invasive ventilation (other than BiPAP at night) or noninvasive ventilation while awake and upright * Previously received SPK-3006 * Previously dosed with any investigational or approved gene therapy product at any time or treated with an investigational drug within the last 12 weeks (vaccination studies are accepted) * Any concurrent clinically significant condition that would not allow the potential participant to complete the Day 1 examinations, or other condition that, in the opinion of the Investigator and/or Sponsor, makes the subject unsuitable for participation in the study * Unable or unwilling to comply with the schedule of visits and/or study assessments described in the clinical protocol.