Tip Ia Glikojen Depo Hastalığında Gen Terapisinin Uzun Dönem Güvenliliği ve Etkililiği Çalışması

Sade dilde özet

Bu çalışma, tip Ia glikojen depo hastalığı (glycogen storage disease type Ia, GSDIa) olan yetişkinlerde tek damar içi (intravenöz) doz DTX401 uygulaması sonrasında uzun dönem güvenliliği izlemeyi amaçlamıştır. Yeni bir tedavi verilmeyen bir izlem çalışmasıdır. Katılım için kişinin daha önce 401GSDIA01 numaralı çalışmada DTX401 almış olması, bilgilendirilmiş onam vermesi ve planlanan çalışma ziyaretlerine uyabilmesi gerekmiştir.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

N/A

Durum

Tamamlandı

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Müdahale

No intervention

Başlangıç

15.07.2019

Tahmini bitiş

25.02.2025

Ülkeler

United States, Canada, Netherlands, Spain

İlgili genler

Merkezler

• Farmington, United States
• Ann Arbor, United States
• Houston, United States
• Montreal, Canada
• Groningen, Netherlands
• Santiago de Compostela, Spain

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

1. Received DTX401 in study 401GSDIA01.
2. Willing and able to provide written informed consent after the nature of the study has been explained, and prior to any research-related procedures being performed.
3. Willing and able to comply with all scheduled study visits, procedures, and requirements.

Exclusion Criteria:

1. Planned or current participation in any other interventional clinical study that may confound the safety or efficacy evaluation of DTX401 during this study.
2. Presence or history of any condition that, in the view of the Investigator, poses a risk to subject safety or places the subject at high risk of poor compliance or not completing the study or that would significantly affect the interpretation of study results.