Onasemnogene Abeparvovec-xioi Alan Hastaların Uzun Dönem Takip Çalışması

Sade dilde özet

Bu Faz 3 (Phase 3) çalışma, spinal musküler atrofi (spinal muscular atrophy, SMA) nedeniyle onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma) gen replasman tedavisi almış kişilerin uzun dönemli güvenlilik ve etkililiğini izlemektedir. Katılımcılar daha önceki (ana) çalışmalarından bu takip çalışmasına aktarılmakta ve tedavinin etkisinin sürüp sürmediği ile kalıcılığı düzenli olarak değerlendirilmektedir. Çalışmaya yalnızca Novartis Gene Therapies destekli bir klinik çalışmada bu tedaviyi almış SMA hastaları katılabilmektedir.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 3 (Phase 3)

Durum

Devam ediyor, katılım kapalı

Sponsor

Novartis Gene Therapies

Müdahale

Onasemnogene Abeparvovec-xioi (Zolgensma)

Başlangıç

10.02.2020

Tahmini bitiş

31.12.2035

Ülkeler

United States, Australia, Belgium, Canada, France, Italy, Japan, Taiwan, United Kingdom

İlgili genler

Merkezler

• Palo Alto, United States
• Aurora, United States
• Chicago, United States
• Baltimore, United States
• Boston, United States
• Boston, United States
• Grand Rapids, United States
• St Louis, United States
• New York, United States
• Durham, United States
• Columbus, United States
• Philadelphia, United States
• Strasburg, United States
• Dallas, United States
• Salt Lake City, United States
• Norfolk, United States
• Richmond, United States
• Madison, United States
• Randwick, Australia
• Ghent, Belgium
• Liège, Belgium
• Ottawa, Canada
• Paris, France
• Genova, Italy
• Milan, Italy
• Milan, Italy
• Roma, Italy
• Tokyo, Japan
• Taipei, Taiwan
• London, United Kingdom
• Newcastle upon Tyne, United Kingdom

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Any participant with SMA who received onasemnogene abeparvovec-xioi gene replacement therapy in a Novartis Gene Therapies-sponsored clinical study
* Participant/parent/legal guardian willing and able to complete the informed consent process and comply with study procedures and visit schedule

Exclusion Criteria:

* Parent/legal guardian unable or unwilling to participate in the long-term follow-up safety study