Yükleniyor... / Loading...
A Gene Transfer Study for Late-Onset Pompe Disease (RESOLUTE)
Bu çalışma, geç başlangıçlı Pompe hastalığı (Pompe disease) olan yetişkinlerde SPK-3006 adlı gen transferi tedavisini incelemektedir. Çalışmaya, en az 24 aydır enzim replasman tedavisi (ERT) almış, klinik olarak orta düzeyde geç başlangıçlı Pompe hastalığı özellikleri taşıyan 18 yaş ve üzeri kadın ve erkek hastalar katılabilmektedir. Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmekte; şu an katılımcı almamakta ancak devam etmektedir (active, not recruiting).
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * Provide written informed consent; * Males and Females ≥18 years of age with late-onset Pompe disease; * Received ERT for at least the previous 24 months * Have clinically moderate, late-onset Pompe disease characteristics; * Agree to use reliable contraception. Exclusion Criteria: * Active hepatitis B and/or C; * Significant underlying liver disease; * Human immunodeficiency virus (HIV) infection; * Prior hypersensitivity to rhGAA; * Pre-existing anti-AAV neutralizing antibody titers; * High titer antibody responses to rhGAA; * Requires any invasive ventilation or requires noninvasive ventilation while awake and upright; * Received any prior vector or gene transfer agent; * Active malignancy (except non-melanoma skin cancer); * History of liver cancer; * Pregnant or nursing women; * Any evidence of active infection at the time of SPK-3006 infusion.