Spinal Musküler Atrofi (SMA) Tanısı Olan Hastaların Kayıt Çalışması

Sade dilde özet

Bu çalışma, spinal musküler atrofi (spinal muscular atrophy) tanısı olan ve Zolgensma (OAV-101) gen terapisiyle tedavi edilmiş hastaları izleyen bir gözlemsel kayıt (registry) çalışmasıdır. Çalışmaya, genetik olarak doğrulanmış SMA tanısı olan ve bu tedaviyi almış hastalar alınmaktadır. Çalışma faz uygulanmayan bir çalışma olarak yürütülmektedir ve halen katılımcı almaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

N/A

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Müdahale

Prospective observational registry, Zolgensma

Başlangıç

25.09.2018

Tahmini bitiş

30.06.2038

Ülkeler

United States, Greece, Ireland, Israel, Japan, Poland, Portugal, Romania, Russia, South Korea, Taiwan

İlgili genler

Merkezler

• Phoenix, United States
• Little Rock, United States
• Loma Linda, United States
• Los Angeles, United States
• Los Angeles, United States
• Madera, United States
• Madera, United States
• Sacramento, United States
• San Diego, United States
• Aurora, United States
• Farmington, United States
• New Haven, United States
• Fort Myers, United States
• Miami, United States
• Orlando, United States
• Palmetto Bay, United States
• Indianapolis, United States
• Iowa City, United States
• Kansas City, United States
• Louisville, United States
• Minneapolis, United States
• Columbia, United States
• St Louis, United States
• Morristown, United States
• Rochester, United States
• Stony Brook, United States
• Durham, United States
• Akron, United States
• Cincinnati, United States
• Cleveland, United States
• Columbus, United States
• Oklahoma City, United States
• Portland, United States
• Hershey, United States
• Pittsburgh, United States
• Greenville, United States
• Memphis, United States
• Austin, United States
• Dallas, United States
• Fort Worth, United States

+59

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Patients treated with OAV-101 with a genetically confirmed diagnosis of SMA regardless of the date of diagnosis.
* Appropriate consent/assent has been obtained for participation in the registry

Exclusion Criteria:

\- Currently enrolled in an interventional clinical trial involving an investigational medicinal product to treat SMA.

Note: Patients who are participating in a Compassionate Use Program (CUP) for OAV-101 (Zolgensma) such as a Managed Access Program (MAP), an Expanded Access Program (EAP), Single Patient Investigational New Drug (IND) (SPI) or Named Patient Program (NPP) are eligible to enroll in the registry regardless of the date of a genetic or clinical diagnosis of SMA.