Uygun DMD Duplikasyonları Taşıyan Duchenne Musküler Distrofili Bireylerde AMONDYS 45, EXONDYS 51, VYONDYS 53'ün Etkinliğini ve Güvenliğini Değerlendiren 48 Haftalık Açık Etiketli Çalışma

Sade dilde özet

Bu çalışma, uygun DMD gen duplikasyonları (çoğalmaları) taşıyan Duchenne musküler distrofi (Duchenne muscular dystrophy) olan bireylerde Amondys 45, Exondys 51 ve Vyondys 53 ilaçlarının etkinliğini ve güvenliğini 48 hafta boyunca değerlendirmektedir. Çalışmaya, DMD tanısı olan ve ekzon 45, 51 veya 53 duplikasyonu bulunan erkek hastalar alınmıştır. Çalışma Faz 2 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 2 (Phase 2)

Durum

Tamamlandı

Sponsor

Kevin Flanigan

Müdahale

Amondys 45, Exondys 51, Vyondys 53

Başlangıç

18.02.2020

Tahmini bitiş

01.09.2023

Ülkeler

United States

İlgili genler

Merkezler

• Columbus, United States

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Is a male with DMD and has an out-of-frame duplication of either exon 45, 51, or 53, with a normal copy number of all other DMD exons.
* Is above age 6 months of age.
* Has sufficient muscle mass in a pair of bilateral muscles that will allow for pre- and post-treatment muscle biopsies per PI discretion.
* If the subject is ambulant and 4 years old or greater and has been on a stable dose or dose equivalent of oral corticosteroids for at least 12 weeks prior to Week 1 the dose is expected to remain constant (except for modifications to accommodate changes in weight) throughout the study.

Exclusion Criteria:

* Any additional missing exon for DMD that cannot be treated with study drugs.

Other inclusion/exclusion criteria apply