Bu sayfadaki bilgiler yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve tıbbi tavsiye niteliği taşımaz. Tedavi kararları için genetik danışman veya uzman hekiminize başvurun.
Doğrulanmış·NCT04208529Sync: 10 Kas 2026Davetle katılımFaz 3 (Phase 3)

CTX001 Alan Katılımcılarda Uzun Dönem Takip Çalışması

A Long-term Follow-up Study in Participants Who Received CTX001

Sade dilde özet

Bu çok merkezli, açık etiketli devam (rollover) çalışması, daha önceki ana çalışmalarda CTX001 (Exagamglogene autotemcel, Exa-cel) infüzyonu almış çocuk ve yetişkin katılımcılarda tedavinin uzun dönem güvenliğini ve etkinliğini değerlendiriyor. Ana çalışmalar transfüzyona bağımlı beta-talasemi (TDT) için 111 (NCT03655678), 141 (NCT05356195) ve 161 (NCT05477563); ağır orak hücre hastalığı (severe sickle cell disease, SCD) için 121 (NCT03745287), 151 (NCT05329649) ve 161 (NCT05477563) numaralı çalışmalardır. Katılım için bilgilendirilmiş onam formunun imzalanmış olması ve ana çalışmalardan birinde CTX001 infüzyonu alınmış olması gerekmektedir; katılım davet yoluyla yapılmaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz
Faz 3 (Phase 3)
Durum
Davetle katılım
Sponsor
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Müdahale
CTX001 (Exagamglogene autotemcel, Exa-cel)
Başlangıç
20.01.2021
Tahmini bitiş
30.09.2039
Ülkeler
United States, Belgium, Canada, Germany, Italy, United Kingdom

İlgili genler

HBB

Merkezler

  • Palo Alto, United States
  • Chicago, United States
  • New York, United States
  • New York, United States
  • Charlotte, United States
  • Philadelphia, United States
  • Memphis, United States
  • Nashville, United States
  • San Antonio, United States
  • Brussels, Belgium
  • Toronto, Canada
  • Toronto, Canada
  • Vancouver, Canada
  • Düsseldorf, Germany
  • Klinik Für Kinder- Und Jugendmedizin, Germany
  • Regensburg, Germany
  • Rome, Italy
  • London, United Kingdom
  • London, United Kingdom
  • London, United Kingdom

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Participants (or his or her legally appointed and authorized representative or guardian) must sign and date informed consent form (ICF) and, where applicable, an assent form
* Participants must have received CTX001 infusion in a parent study

Exclusion Criteria:

* There are no exclusion criteria
Bu bilgi tıbbi tavsiye değildir. Uzmanınıza danışın.
Resmî kaydı ClinicalTrials.gov üzerinde görüntüle →