CTX001 Alan Katılımcılarda Uzun Dönem Takip Çalışması

Sade dilde özet

Bu çok merkezli, açık etiketli devam (rollover) çalışması, daha önceki ana çalışmalarda CTX001 (Exagamglogene autotemcel, Exa-cel) infüzyonu almış çocuk ve yetişkin katılımcılarda tedavinin uzun dönem güvenliğini ve etkinliğini değerlendiriyor. Ana çalışmalar transfüzyona bağımlı beta-talasemi (TDT) için 111 (NCT03655678), 141 (NCT05356195) ve 161 (NCT05477563); ağır orak hücre hastalığı (severe sickle cell disease, SCD) için 121 (NCT03745287), 151 (NCT05329649) ve 161 (NCT05477563) numaralı çalışmalardır. Katılım için bilgilendirilmiş onam formunun imzalanmış olması ve ana çalışmalardan birinde CTX001 infüzyonu alınmış olması gerekmektedir; katılım davet yoluyla yapılmaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 3 (Phase 3)

Durum

Davetle katılım

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Müdahale

CTX001 (Exagamglogene autotemcel, Exa-cel)

Başlangıç

20.01.2021

Tahmini bitiş

30.09.2039

Ülkeler

United States, Belgium, Canada, Germany, Italy, United Kingdom

İlgili genler

Merkezler

• Palo Alto, United States
• Chicago, United States
• New York, United States
• New York, United States
• Charlotte, United States
• Philadelphia, United States
• Memphis, United States
• Nashville, United States
• San Antonio, United States
• Brussels, Belgium
• Toronto, Canada
• Toronto, Canada
• Vancouver, Canada
• Düsseldorf, Germany
• Klinik Für Kinder- Und Jugendmedizin, Germany
• Regensburg, Germany
• Rome, Italy
• London, United Kingdom
• London, United Kingdom
• London, United Kingdom

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Participants (or his or her legally appointed and authorized representative or guardian) must sign and date informed consent form (ICF) and, where applicable, an assent form
* Participants must have received CTX001 infusion in a parent study

Exclusion Criteria:

* There are no exclusion criteria