Resesif Distrofik Epidermolizis Bülloza İçin FCX-007 Çalışması

Sade dilde özet

Bu çalışma, resesif distrofik epidermolizis bülloza (recessive dystrophic epidermolysis bullosa) olan hastalarda FCX-007 (dabocemagene autoficel) adlı hücre tabanlı gen terapisini incelemektedir. Çalışmaya, COL7A1 genindeki mutasyonu doğrulanmış, klinik olarak bu hastalığın tanısı konmuş, 2 yaş ve üzeri hastalar katılabilmektedir. Faz 3 aşamasında yürütülmekte; şu an katılımcı almamakta ancak devam etmektedir (active, not recruiting).

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 3 (Phase 3)

Durum

Devam ediyor, katılım kapalı

Sponsor

Castle Creek Biosciences, LLC.

Müdahale

FCX-007 (dabocemagene autoficel; see below for FCX-007 description)

Başlangıç

09.06.2020

Tahmini bitiş

01.07.2037

Ülkeler

United States

İlgili genler

Merkezler

• Stanford, United States
• Aurora, United States
• Jacksonville, United States
• Rochester, United States
• Austin, United States

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Key Inclusion Criteria:

* Male or female ≥2 years of age at the Screening visit.
* Clinical diagnosis of RDEB with confirmation of COL7A1 genetic mutation.

Key Exclusion Criteria:

* Medical instability limiting ability to travel to the investigative site.
* Active infection with human immunodeficiency virus, hepatitis B or hepatitis C.
* The presence of COL7 antibodies.
* Evidence of systemic infection.
* Evidence or history of squamous cell carcinoma at the site to be injected.
* Evidence of or history of metastatic squamous cell carcinoma.
* Known allergy to any of the constituents of the product.
* Female who is pregnant or breastfeeding.
* Receipt of a chemical or biological intervention for the specific treatment of RDEB in the past three (3) months prior to screening or anticipated/planned during the screening and treatment period for this study.