Long-Term Follow Up of CLN6 Batten Disease Subjects Following Gene Transfer
Bu çalışma, CLN6 Batten hastalığı (CLN6 Batten disease) için AT-GTX-501 adlı gen transferi tedavisini almış bireyleri uzun dönemde izlemek amacıyla yürütülmektedir. Çalışmaya, daha önceki Faz I/IIa gen transferi çalışmasında AT-GTX-501 tedavisini almış ve o çalışmayı tamamlamış ya da erken bırakmış bireyler katılabilmektedir. Faz uygulanmayan bir çalışma olarak yürütülmekte; şu an katılımcı almamakta ancak devam etmektedir (active, not recruiting).
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * Subject received AT-GTX-501 (scAAV9.CB.CLN6) in the study "Phase I/IIa Gene Transfer Clinical Trial for Variant Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis, Delivering the CLN6 Gene by Self-Complementary AAV9." * Subject completed or prematurely discontinued from the study "Phase I/IIa Gene Transfer Clinical Trial for Variant Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis, Delivering the CLN6 Gene by Self-Complementary AAV9." * Subject has a legally authorized representative who has provided written informed consent and authorization for use and disclosure of personal health information or research-related health information. Exclusion Criteria: * None