Gen Transferi Sonrası CLN6 Batten Hastalığı Olan Bireylerin Uzun Dönem Takibi

Sade dilde özet

Bu çalışma, CLN6 Batten hastalığı (CLN6 Batten disease) için AT-GTX-501 adlı gen transferi tedavisini almış bireyleri uzun dönemde izlemek amacıyla yürütülmektedir. Çalışmaya, daha önceki Faz I/IIa gen transferi çalışmasında AT-GTX-501 tedavisini almış ve o çalışmayı tamamlamış ya da erken bırakmış bireyler katılabilmektedir. Faz uygulanmayan bir çalışma olarak yürütülmekte; şu an katılımcı almamakta ancak devam etmektedir (active, not recruiting).

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

N/A

Durum

Devam ediyor, katılım kapalı

Sponsor

Emily de los Reyes

Müdahale

AT-GTX-501

Başlangıç

24.01.2020

Tahmini bitiş

01.12.2027

Ülkeler

United States

İlgili genler

Merkezler

• Columbus, United States

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Subject received AT-GTX-501 (scAAV9.CB.CLN6) in the study "Phase I/IIa Gene Transfer Clinical Trial for Variant Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis, Delivering the CLN6 Gene by Self-Complementary AAV9."
* Subject completed or prematurely discontinued from the study "Phase I/IIa Gene Transfer Clinical Trial for Variant Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis, Delivering the CLN6 Gene by Self-Complementary AAV9."
* Subject has a legally authorized representative who has provided written informed consent and authorization for use and disclosure of personal health information or research-related health information.

Exclusion Criteria:

* None