Duchenne Musküler Distrofi Tedavisinde PF-06939926'nın Güvenliğini ve Etkinliğini Değerlendirme Çalışması

Sade dilde özet

Bu çalışma, Duchenne musküler distrofi (Duchenne muscular dystrophy) tedavisinde PF-06939926 adlı bir gen terapisinin güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmektedir. Çalışmaya, genetik testle Duchenne musküler distrofi tanısı doğrulanmış, en az 3 aydır stabil kortikosteroid tedavisi alan, yürüyebilen erkek çocuklar alınmıştır. Faz 3 aşamasında yürütülmekte olup şu an katılımcı almamakta ancak devam etmektedir (active, not recruiting).

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 3 (Phase 3)

Durum

Devam ediyor, katılım kapalı

Sponsor

Pfizer

Müdahale

PF-06939926, Placebo, Placebo, PF-06939926

Başlangıç

05.11.2020

Tahmini bitiş

15.04.2039

Ülkeler

United States, Australia, Belgium, Canada, France, Germany, Israel, Italy, Japan, Russia, South Korea, Spain, Switzerland, Taiwan, United Kingdom

İlgili genler

Merkezler

• Little Rock, United States
• Little Rock, United States
• Los Angeles, United States
• Gainesville, United States
• Iowa City, United States
• Fairway, United States
• Kansas City, United States
• Kansas City, United States
• Kansas City, United States
• Kansas City, United States
• Prairie Village, United States
• Durham, United States
• Philadelphia, United States
• Salt Lake City, United States
• Salt Lake City, United States
• Salt Lake City, United States
• Seattle, United States
• Westmead, Australia
• Parkville, Australia
• Nedlands, Australia
• Ghent, Belgium
• Leuven, Belgium
• Calgary, Canada
• London, Canada
• Ottawa, Canada
• Toronto, Canada
• Nantes, France
• Paris, France
• Berlin, Germany
• Essen, Germany
• Jerusalem, Israel
• Petach Tikvah, Israel
• Roma, Italy
• Rome, Italy
• Nagoya, Japan
• Nishinomiya, Japan
• Tokyo, Japan
• Saint Petersburg, Russia
• Yekaterinburg, Russia
• Yangsan, South Korea

+13

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Key inclusion criteria:

1. Confirmed diagnosis of Duchenne muscular dystrophy by prior genetic testing
2. Receiving a stable daily dose (at least 0.5 mg/kg/day prednisone or prednisolone, or at least 0.75 mg/kg/day deflazacort) for at least 3 months prior to Screening
3. Ambulatory, as assessed by protocol-specified criteria

Key exclusion criteria:

1. Positive test performed by Pfizer for neutralizing antibodies to AAV9
2. Any treatment designed to increase dystrophin expression within 6 months prior to screening (e.g., Translarna™, EXONDYS 51™, VYONDYS 53™)
3. Any prior treatment with gene therapy
4. Any non-healed injury that may impact functional testing (eg NSAA)
5. Abnormality in specified laboratory tests, including blood counts, liver and kidney function
6. Any of the following genetic abnormalities in the dystrophin gene:

   1. Any mutation (exon deletion, exon duplication, insertion, or point mutation) affecting any exon between exon 9 and exon 13, inclusive; OR
   2. A deletion that affects both exon 29 and exon 30;OR
   3. A deletion that affects any exons between 56-71, inclusive.