Follow-up Study of AAV-Mediated Gene Transfer (UX111; Previously Known as ABO-102) for MPS Type IIIA
Bu Faz 3 (Phase 3) çalışma, Mukopolisakkaridoz IIIA (Mucopolysaccharidosis IIIA, MPS IIIA) hastalığı olan katılımcılarda AAV aracılı gen transferi ürünü UX111'in (önceki adıyla ABO-102) güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve etkinliğini değerlendirmektedir. Çalışmada ayrıca ek (adjuvan) immünomodülatör tedavi (immunomodulatory therapy) yer almaktadır. Çalışmaya yalnızca daha önce bir klinik araştırmada UX111 uygulanmış olan ve ebeveyn/yasal vasisi onam sürecini tamamlayıp ziyaret takvimine uymayı kabul eden katılımcılar davet yoluyla alınmaktadır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * Participants that have participated in a prior clinical trial in which they received UX111 * Parent(s)/legal guardian(s) of participant willing and able to complete the informed consent process and comply with study procedures and visit schedule Exclusion Criteria: * Planned or current participation in another clinical trial that may confound the safety or efficacy evaluation of UX111 during this study * Any other situation or medical condition that precludes the participant from undergoing procedures required in this study