MPS Tip IIIA İçin AAV Aracılı Gen Transferinin (UX111; Önceki Adıyla ABO-102) İzlem Çalışması

Sade dilde özet

Bu Faz 3 (Phase 3) çalışma, Mukopolisakkaridoz IIIA (Mucopolysaccharidosis IIIA, MPS IIIA) hastalığı olan katılımcılarda AAV aracılı gen transferi ürünü UX111'in (önceki adıyla ABO-102) güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve etkinliğini değerlendirmektedir. Çalışmada ayrıca ek (adjuvan) immünomodülatör tedavi (immunomodulatory therapy) yer almaktadır. Çalışmaya yalnızca daha önce bir klinik araştırmada UX111 uygulanmış olan ve ebeveyn/yasal vasisi onam sürecini tamamlayıp ziyaret takvimine uymayı kabul eden katılımcılar davet yoluyla alınmaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 3 (Phase 3)

Durum

Davetle katılım

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Müdahale

No Investigational Product, Adjuvant Immunomodulatory (IM) Therapy

Başlangıç

28.09.2020

Tahmini bitiş

01.08.2027

Ülkeler

United States, Australia, Spain

İlgili genler

Merkezler

• Columbus, United States
• North Adelaide, Australia
• Barcelona, Spain
• Santiago de Compostela, Spain

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Participants that have participated in a prior clinical trial in which they received UX111
* Parent(s)/legal guardian(s) of participant willing and able to complete the informed consent process and comply with study procedures and visit schedule

Exclusion Criteria:

* Planned or current participation in another clinical trial that may confound the safety or efficacy evaluation of UX111 during this study
* Any other situation or medical condition that precludes the participant from undergoing procedures required in this study