Orak Hücre Hastalığı ile Paydaşların Genomik ve Gen Terapisi Beklentileri

Sade dilde özet

Bu çalışma bir ilaç denemesi değildir; orak hücre hastalığı (sickle cell disease, SCD) olan çocukların ebeveynleri ve ergen hastalarla yapılan yarı yapılandırılmış görüşmeler ile anketlere dayanan karma yöntemli bir araştırmadır. Amaç, genomik dizileme içeren araştırmalara yönelik ebeveyn tutumlarını, katılım kaygılarını ve beklentilerini tanımlamak; ayrıca genetik bilgi düzeyi, sağlık çalışanına duyulan güven ve okuryazarlık/sayısal beceriyi ölçmektir. İkincil amaç olarak, tedavi seçenekleri hakkında hasta-hekim iletişimini ve ortak karar vermeyi destekleyen web tabanlı bir aracın geliştirilmesi ve kullanılabilirlik testleri planlanmaktadır. Katılımcılar HbSS, HbS/β0 talasemi veya HbSC genotipli 12 ay-18 yaş arası çocukların ebeveynleri ile 13-18 yaş arası hastalardır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

N/A

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Başlangıç

17.12.2020

Tahmini bitiş

01.12.2026

Ülkeler

United States

İlgili genler

Merkezler

• Memphis, United States

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria

Group 1 (Survey and Interview) Participants only:

* Parent of child with HbSS, HbS/ β0thalassemia, or HbSC aged 12 months to 18 years at study initiation, irrespective of clinical severity or patient aged 13-18 with aforementioned SCD genotype.
* Informed consent from parent or legal guardian and assent of adolescent participant.
* Has been previously approached for SCRIPP.

Group 2 (Focus Group) Participants only:

* Adult Patient with or Parent of child with HbSS, HbS/ β0thalassemia, β+ thalassemia or HbSC aged 12 months to 18 years at study initiation, irrespective of clinical severity or patient aged 16-18 with aforementioned SCD genotype.
* Informed consent from parent or legal guardian and assent of adolescent participant.

Group 3 (Usability and Pilot Testing) Participants only:

* Parent of child with HbSS, HbS/ β0thalassemia, β+ thalassemia or HbSC aged 12 months to 18 years at study initiation, irrespective of clinical severity or patient aged 13 and up with aforementioned SCD genotype.
* Informed consent from parent or legal guardian and assent of adolescent participant.

Exclusion Criteria (All groups):

* Participants who are unable to converse fluently in English will be excluded. (Permanent)
* Condition or chronic illness, which in the opinion of the PI/Co-I, makes participation unsafe or untenable (i.e. cognitive impairment, concurrent acute morbidity). Participant may be re-evaluated.
* Inability or unwillingness of research participant or legal guardian/representative to give written informed consent.