A Long Term Follow-Up Study of Fabry Disease Subjects Treated With FLT190
Fabry hastalığı, α-galaktozidaz A (αGLA) enzimini kodlayan gendeki bozukluktan kaynaklanan, X'e bağlı kalıtılan nadir bir glikosfingolipid metabolizması hastalığıdır; enzim eksikliğinde belirli glikosfingolipidler vücutta birikir. Bu izlem çalışması, daha önceki klinik çalışmalarda FLT190 adlı gen terapisi ürününü almış kişilerde uzun dönem güvenliliği ve αGLA enzim etkinliğinin kalıcılığını araştırmaktadır. Faz 1/2 (Phase 1/2) çalışmasına yalnızca daha önce FLT190 almış, tam bilgilendirilmiş onam veren ve tedavi sonrası 60 aylık (5 yıl) izleme uyabilecek kişiler alınmıştır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * Subjects who have previously received FLT190 * Provision of full informed consent and able to comply with all requirements of the study including long-term follow-up for 60 months (5 years) post-treatment. Exclusion Criteria: * N/A