AAV Gene Therapy Study for Subjects with PKU
Bu çalışma, fenilketonüri (PKU - phenylketonuria) olan bireylerde BMN 307 adlı AAV temelli gen terapisini incelemektedir. Çalışmaya, PAH enzim eksikliğiyle karakterize PKU tanısı olan, plazma fenilalanin (Phe) düzeyi 600 µmol/L'nin üzerinde olan ve çalışma gerekliliklerine uyabilecek kadın ve erkek hastalar katılabilmektedir. Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmekte; şu an katılımcı almamakta ancak devam etmektedir (active, not recruiting).
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * Male and female subjects with diagnosis of PKU which is a condition characterized by PAH deficiency * Ability and willingness to maintain dietary protein intake consistent with baseline intake * Willingness to abstain from hepatotoxic substances post-BMN 307 administration * Willingness and capable per investigator opinion to comply with study procedures and requirements * Willingness to use effective methods of contraception * Plasma Phe levels \> 600 µmol/L Exclusion Criteria: * Subjects with primary BH4 deficiency or other forms of BH4 metabolism deficiency * Clinically significant liver dysfunction or disease * Prior treatment with gene therapy * Any condition that, in the opinion of the investigator or Sponsor, would prevent the subject from fully complying with the requirements of the study * History of malignancy