Koroideremi Hastalarında İntravitreal 4D-110 Doz Artırım Çalışması

Sade dilde özet

Bu çalışma, koroideremi (choroideremia) hastalarında göz içine (intravitreal) uygulanan 4D-110 adlı bir gen terapisini artan dozlarda inceliyor. CHM geninde hastalığa yol açan mutasyon genetik testle doğrulanmış hastalar katılıma uygundur. Çalışma Faz 1 aşamasında yürütülmekte; şu an katılımcı almamakta ancak devam etmektedir (active, not recruiting).

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 1 (Phase 1)

Durum

Devam ediyor, katılım kapalı

Sponsor

4D Molecular Therapeutics

Müdahale

4D-110

Başlangıç

02.06.2020

Tahmini bitiş

31.08.2027

Ülkeler

United States

İlgili genler

Merkezler

• Dallas, United States
• Salt Lake City, United States

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Key Inclusion Criteria:

* Diagnosis of CHM defined as a pathogenic mutation in the CHM gene, confirmed by genetic testing
* Both eyes must have ≥ 34 ETDRS letters (\~20/200)

Key Exclusion Criteria:

* Clinically significant, active ocular or peri-ocular infection or inflammation in the study eye
* Patient has previously received any AAV treatment
* Ocular conditions or ocular media opacity in either eye that would preclude the planned treatment (i.e. IVT injection) or interfere with the interpretation of study endpoints (e.g. significant lens opacity)