X'e Bağlı Retinitis Pigmentosa (XLRP) Olan Hastalarda 4D-125

Sade dilde özet

Bu çalışma, X'e bağlı retinitis pigmentosa (X-linked retinitis pigmentosa - kalıtsal bir göz/retina hastalığı) olan hastalarda göz içine enjekte edilen 4D-125 adlı gen terapisini incelemektedir. Çalışmaya, genetik testle doğrulanmış hemizigot non-sendromik RPGR mutasyonu taşıyan erkek hastalar katılabilmektedir. Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmekte; şu an katılımcı almamakta ancak devam etmektedir (active, not recruiting).

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

PHASE1/PHASE2

Durum

Devam ediyor, katılım kapalı

Sponsor

4D Molecular Therapeutics

Müdahale

4D-125 IVT Injection, Observational

Başlangıç

09.06.2020

Tahmini bitiş

01.05.2029

Ülkeler

United States

İlgili genler

Merkezler

• Aurora, United States
• Gainesville, United States
• Ann Arbor, United States
• New York, United States
• Durham, United States
• Portland, United States
• Dallas, United States
• Salt Lake City, United States

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Natural History Key Inclusion Criteria:

* Male, ≥ 6 years of age at the time of informed consent
* Hemizygous non-syndromic RPGR mutation confirmed by genetic testing

Interventional Key Inclusion Criteria:

* Male, ≥12 years of age
* Hemizygous non-syndromic RPGR mutation confirmed by genetic testing
* Phase 1 Dose Exploration: At least one eye amenable to IVT injection and BCVA ≤ 78 ETDRS letters (\~20/32) and ≥ 34 ETDRS letters (\~20/200)
* Phase 2 Dose Expansion: At least one eye amenable to IVT injection AND both eyes must have BCVA ≥ 34 ETDRS letters (\~20/200)

Key Exclusion Criteria (all cohorts)

* Patient has previously received any AAV treatment
* Pre-existing eye conditions or surgical complications that would preclude participation in an interventional clinical trial or interfere with the interpretation of study endpoints