Fabry Hastalığı Olan Yetişkinlerde 4D-310 Gen Terapisinin Açık Etiketli Faz 1/2 Çalışması

Sade dilde özet

Bu çalışma, Fabry hastalığı (Fabry disease) olan yetişkinlerde 4D-310 adlı gen terapisini incelemektedir. Çalışmaya, GLA geninde Fabry hastalığıyla uyumlu patojenik mutasyon taşıyan, klasik ya da geç başlangıçlı Fabry hastalığı tanısı doğrulanmış, 18 yaş ve üzeri kadın ve erkek hastalar katılabilmektedir. Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmekte; şu an katılımcı almamakta ancak devam etmektedir (active, not recruiting).

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

PHASE1/PHASE2

Durum

Devam ediyor, katılım kapalı

Sponsor

4D Molecular Therapeutics

Müdahale

4D-310

Başlangıç

01.09.2020

Tahmini bitiş

01.06.2030

Ülkeler

United States

İlgili genler

Merkezler

• La Jolla, United States
• Atlanta, United States
• Pittsburgh, United States
• Fairfax, United States

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

1. Male or female ≥ 18 years of age
2. Pathogenic GLA mutation consistent with Fabry Disease
3. Confirmed diagnosis of classic or late-onset Fabry disease
4. Individuals on ERT must be on a stable dose for at least 6 months (and a minimum of 12 months total exposure) prior to study enrollment
5. Agree to use highly effective contraception

Exclusion Criteria:

1. Presence of high titer neutralizing antibody to 4D-310 capsid, or presence of high antibody titer to AGA
2. eGFR \<45 mL/min/1.73 m2
3. Undergone kidney transplantation or currently on hemodialysis or peritoneal dialysis
4. HIV, active or chronic hepatitis B or C,
5. Evidence of liver disease, severe pulmonary disease or diabetes with poor glycemic control
6. History of stroke or transient ischemic attack within the last 12 months, or other significant thromboembolic disease history (e.g. pulmonary embolism)
7. Contraindication to systemic corticosteroid therapy or immunosuppressive therapy
8. Chronic steroid use, defined as ≥ 3 months of oral corticosteroid use within the last 12 months.
9. Moderately severe to severe cardiovascular disease or uncontrolled hypertension
10. Left ventricular ejection fraction of \<45% on echocardiogram (ECHO)
11. Currently receiving investigational drug, device or therapy or having ever received gene therapy
12. History of infusion related response to ERT or any adverse reaction leading to ERT discontinuation
13. History of cancer within 2 years (exceptions include non-melanoma skin cancer, localized prostate cancer treated with curative intent)
14. Pregnant or breast-feeding