5q-Spinal Musküler Amiyotrofi (SMA Tip 2 veya 3) Olan Yetişkinlerde Nusinersen'in İşlevsel Etkilerinin İncelenmesi

Sade dilde özet

Bu çalışma, 5q-spinal musküler atrofi (spinal muscular atrophy) Tip 2 veya Tip 3 olan yetişkinlerde Nusinersen tedavisinin hareket (motor) becerileri üzerindeki işlevsel etkilerini incelemektedir. Çalışmaya, Nusinersen tedavisi endikasyonu olan ve tedaviyi kabul eden 18 yaş üstü yetişkinler dahil edilmiştir. Çalışma faz uygulanmayan bir çalışma olarak yürütülmüş ve tamamlanmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz dışı

Durum

Tamamlandı

Sponsor

CHU de Reims

Müdahale

Monthly assessments of functional motor abilities by a trained therapist, Nusinersen

Başlangıç

24.01.2022

Tahmini bitiş

08.09.2023

Ülkeler

France

İlgili genler

Merkezler

• Reims, France

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

inclusion criteria :

* Adults (over 18 years of age)
* 5q-SMA type 2 or 3
* with indication for nusinersen treatment by the physician of the center of reference and competence for neuromuscular diseases
* accepting treatment by nusinersen
* Agreeing to participate in the study (signature of the informed consent form).
* living within a radius of 40 km of the investigation center (for logistical reasons related to the conduct of assessments in the patient's home).
* affiliated to a social security system.

exclusion criteria :

* minors (less than 18 years of age)
* with a contra-indication to the nusinersen: pregnancy, breast feeding, hypersensitivity to the nusinersen
* with a contraindication to lumbar puncture: hemostasis disorder, intracerebral mass
* benefiting from another gene therapy drug to treat spinal muscular atrophy.