Ex Vivo Gen Terapisiyle Tedavi Edilen Orak Hücre Hastalığı Olan Bireylerin Uzun Dönem Takibi

Sade dilde özet

Bu çalışma, orak hücre hastalığı (sickle cell disease) için ex vivo bir gen terapisiyle tedavi edilmiş bireyleri güvenlilik ve etkinlik açısından uzun dönemde izlemek amacıyla yürütülmektedir. Çalışmaya, bluebird bio destekli bir klinik çalışma kapsamında orak hücre hastalığı için ilgili tedaviyi almış bireyler katılabilmektedir. Faz uygulanmayan bir çalışma olarak yürütülmekte ve davetle katılım almaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

N/A

Durum

Davetle katılım

Sponsor

Genetix Biotherapeutics Inc.

Müdahale

Safety and efficacy assessments

Başlangıç

21.10.2020

Tahmini bitiş

01.01.2038

Ülkeler

United States, France

İlgili genler

Merkezler

• Birmingham, United States
• Oakland, United States
• Atlanta, United States
• Chicago, United States
• Bethesda, United States
• Minneapolis, United States
• Hackensack, United States
• New Hyde Park, United States
• New York, United States
• Chapel Hill, United States
• Durham, United States
• Philadelphia, United States
• Charleston, United States
• Houston, United States
• Richmond, United States
• Paris, France

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Provision of written informed consent for this study by subject, or as applicable, subject's parent(s)/legal guardian(s)
* Treated with drug product for therapy of sickle cell disease in a bluebird bio-sponsored clinical study

Exclusion Criteria:

* There are no exclusion criteria for this study