ASC618 Gene Therapy in Hemophilia A Patients
Bu Faz 1/2 (Phase 1/2) çalışma, hemofili A (hemophilia A) hastalarında ASC618 adlı gen terapisinin güvenliğini ve ön etkinliğini değerlendirmektedir. ASC618, B-domaini çıkarılmış ve kodon-optimize edilmiş insan faktör VIII genini karaciğere yönelik sentetik bir promotör altında taşıyan bir AAV vektörüdür; bu yaklaşım, mevcut tedavilerin kısa yarı ömrü ve sık damar içi enjeksiyon gerektirmesi nedeniyle araştırılmaktadır. Çalışmaya, faktör VIII aktivitesi 2 IU/dL veya altında olan (ağır ya da orta-ağır) ve daha önce en az 150 gün faktör VIII replasman tedavisi almış, 18 yaş ve üzeri erkek hastalar alınmaktadır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * Male ≥18 years of age * Severe or moderately severe hemophilia A (FVIII activity ≤ 2 IU/dL) as evidenced by * medical history * Received FVIII prophylactic or on-demand replacement therapy for ≥ 150 accumulated * days (exposure days) * ≥12 bleeding episodes if receiving on-demand therapy over the preceding 12 months * BMI ≤ 30 * Agree to use double-barrier contraceptive until at least 3 consecutive semen samples are negative after ASC-618 infusion Exclusion Criteria: * Pre-existing immunity to AAV8 vector as defined by AAV8 total antibodies and neutralizing antibodies qualified tests. * Current inhibitors, or history of high titer FVIII inhibitors * Presence of \> Grade 2 liver fibrosis on elastography/Fibroscan or comparable imaging methodology * History of chronic renal disease * Active infection or any immunosuppressive disorder * History of cardiac surgery and need anticoagulant therapy * Any cardiovascular / genetic risk factors for thromboembolic disorders * Evidence of active Hepatitis B, Hepatitis C, Human Immunodeficiency Virus (HIV)-1/2 or syphilis infection. * Receipt of any vector or gene transfer agent * Current antiviral therapy for hepatitis B or C