Aktif veya Geçmiş İnhibitörü Olan Hemofili A'da Valoctocogene Roxaparvovec'in Güvenliliği, Tolere Edilebilirliği ve Etkililiği Çalışması

Sade dilde özet

Bu Faz 1/2 (Phase 1/2) çalışması, ağır hemofili A olan ve faktör VIII'e (FVIII) karşı inhibitör gelişmiş hastalarda valoctocogene roxaparvovec (BMN 270, GENEr8) gen terapisinin güvenliliğini ve etkililiğini değerlendirmiştir. Çalışmanın A bölümüne FVIII'e karşı aktif inhibitörü olan kişiler, B bölümüne ise geçmişte inhibitör öyküsü bulunan kişiler alınmıştır. Katılım için 18 yaş ve üzeri erkek olmak, hemofili A tanısı ve belgelenmiş kalıntı FVIII etkinliğinin ≤1 IU/dL olması ile pozitif inhibitör sonucu öyküsü gerekmiştir.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

PHASE1/PHASE2

Durum

Tamamlandı

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Müdahale

Valoctocogene roxaparvovec (BMN 270 (GENEr8))

Başlangıç

10.12.2020

Tahmini bitiş

20.04.2026

Ülkeler

United States, Brazil, Israel, South Korea, Taiwan, Turkey (Türkiye), United Kingdom

İlgili genler

Merkezler

• Los Angeles, United States
• Campinas, Brazil
• Ramat Gan, Israel
• Seoul, South Korea
• Kaohsiung City, Taiwan
• Taichung, Taiwan
• Taipei, Taiwan
• Izmir, Turkey (Türkiye)
• London, United Kingdom

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

1. Males ≥ 18 years of age with hemophilia A and documented prior residual FVIII activity ≤ 1 IU/dL including, but not limited to, at the time of detected inhibitors, at the time of signing the informed consent.
2. History of a positive inhibitor result with the first positive result at least 12 month prior to Screening.

   Part A: Demonstrated no immunological tolerance to exogenous FVIII. Part B: Demonstrated tolerance to exogenous FVIII and negative FVIII inhibitor screening titer \< 0.6 BU.
3. Prophylactic or on-demand hemophilia therapy in the last 12 months. Bleeding, inhibitor \& hemophilia therapy Hx over previous 12 months.
4. Sexually active participants must agree to use an acceptable method of effective contraception. Participants must agree to contraception use for at least 12 weeks post-infusion.
5. Willing to abstain from consumption of alcohol for at least the first 52 weeks following BMN 270 infusion.

Exclusion Criteria:

1. Detectable pre-existing antibodies to the AAV5 capsid.
2. Any evidence of active infection or any immunosuppressive disorder; patients with HIV infection and undetectable viral load are not excluded.
3. Currently undergoing, or plan to receive during the study, immune tolerance induction therapy or prophylaxis with FVIII (Part A only).
4. Significant renal dysfunction or liver dysfunction, infection or history of hepatic malignancy.
5. Evidence of any bleeding disorder not related to hemophilia A.