An Exploration of the Impact of Gene Therapy on the Lives of People With Haemophilia and Their Families
Bu çalışma, gen terapisinin hemofiliden etkilenen kişiler ve aileleri üzerindeki gerçek yaşam deneyimini ve etkisini incelemeyi amaçlamıştır. Tedavi verilmemekte, veriler niteliksel görüşmeler yoluyla toplanmaktadır. Çalışmaya, erken doz belirleme çalışmalarında gen terapisi almış ya da bu çalışmaların sonuçlarının ardından bir gen terapisi çalışmasına katılmayı kabul etmiş hemofili A veya B'li kişiler ve birer aile üyesi dahil edilmiştir.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * People with haemophilia A or B who consented to and have undergone gene therapy in the early dose-finding studies and a member of their family * People with haemophilia A or B who consented to a gene therapy trial following the results of the early studies and a member of their family * People with haemophilia A or B who consented to a gene therapy trial but who withdrew, were withdrawn from, or were ineligible for the study, and a member of their family * People with haemophilia A or B who are definitely not interested in or unaware of gene therapy and a member of their family * People with haemophilia A or B who are interested in but have not been offered gene therapy * Those who have given written consent to be in the study * All participants will be ≥16 years. Exclusion Criteria: * Participants will be excluded if they do not speak English (for the interviews) or do not consent to be in the study.